年初才砍藥價 食藥署公開徵求罕病用藥

罕病患者靠特定藥物續命，一旦缺藥恐引發危機。衛福部食藥署近期公告，罕病龐貝氏症第二代酵素補充治療「Avalglucosidase Alfa注射劑型」短缺，徵求藥商專案輸入製造。罕病基金會指出，藥商告知，現行庫存可供應至七月底，而此藥為龐貝氏症主要治療用藥，使用人數達107人，盼藥品盡快恢復正常供應，確保病人用藥無虞。

龐貝氏症為遺傳性罕見疾病，發病機率約為兩萬分之一，患者體內轉化肝醣酵素活性過低，導致肝醣堆積使肌肉肥大、影響功能，造成肌肉張力降低、無力等情形，須以酵素補充治療，初代藥物為我國中研院士陳垣崇研發，本次短缺藥品為龐貝氏症第二代治療用藥，適用於病童及成人病患，為現行龐貝氏症主要用藥，患者需終身定期用藥。

據了解，這款龐貝氏症治療用藥因健保給付滿2年，健保署與藥商簽訂的還款協定（MEA）期滿，今年初重新協商藥價，署方一度將藥價壓得過低，與藥廠協商破局，引發病友焦慮，經密集協商，健保署及藥商針對砍價幅度取得共識，健保持續給付，卻在上月起出現供應短缺疑慮，且未明確說明原因，無法排除因給付問題引發缺藥。

食藥署簡任技正黃玫甄指出，Avalglucosidase alfa成分藥品許可證持有人通報食藥署，因「製造廠生產排程問題」，採控貨供應，考量此為罕病用藥、具臨床必要性，為確保民眾用藥權益，食藥署8日啟動公開徵求專案製造或輸入，已尋得專案輸入廠商，近期將向該署申請專案輸入，研判可滿足病人用藥需求。

罕病基金會創辦人陳莉茵表示，龐貝氏症第二代藥物療效及成本效益佳，為多數病患用藥首選，用藥人數約107人，僅六個月以下病童仍使用初代藥物，據藥商告知，現行藥品庫存可用至7月底，暫不影響病人用藥，「但仍有些緊張，希望盡快恢復供藥。」罕病患者用藥選擇性少，盼未來藥價合理化、事先協商，避免藥價問題導致罕藥供應不穩。

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